Zdravotnícke pomôcky pri diabete 1. typu u detí

zdroj: amcharts.com

Slovensko, Taliansko, Česká republika, Slovinsko, Beglicko, Spojené kráľovstvo, Izrael,...USA.

Toto všetko boli cesty, ktorými som sa pokúšala dosiahnuť jediný cieľ. Naplniť základné ľudské právo mojej dcéry na najlepšiu zdravotnú starostlivosť.

Písal sa rok 2021 a ja som bola rozhodnutá nastaviť na inzulínovú pumpu moje vtedy 5-ročné dieťa, novodiagnostikované diabetom typu 1. Že táto cesta nemusí byť vôbec jednoduchá, aj dnes, zažívajú mnohé rodiny. Na Slovensku, Taliansku, v Európe, i vo svete. 

I keď už dávnejšie nemám v obľube vystupovať na pódiu a uprednostňujem neformálne rozhovory...týmto pozvaním som si uvedomila, ako extrémne dôležité je, aby som zdieľala svoj príbeh a bola hlasom tých, ktorí nikdy nebudú mať možnosti ako ja, a ak tento hlas ostane nevypočutý, možno sa ani nikdy nedostanú do cieľa.

Moja strastiplná cesta, i odhodlanie, oslovili organizátorov stretnutia, ktoré sa bude konať 21. februára 2023 pred konferenciou Advanced Technologies & Treatments for Diabetes (ATTD) v Berlíne

zdroj: conect4children.org

 a organizuje sa za účasti Európskej liekovej agentúry (EMA), Úradu pre potraviny a liečivá (FDA) a notifikujúcich orgánov. 

Bude sa zaoberať zdravotníckymi pomôckami pri diabete I. typu u detí.

Záštitu nad stretnutím prevzala c4c (conect4children). Veľká spoločná európska sieť, ktorej cieľom je uľahčiť vývoj nových liekov a iných terapií pre celú detskú populáciu.

Je priekopníckou príležitosťou na vybudovanie kapacít na implementáciu medzinárodných pediatrických klinických skúšok a zároveň uspokojenie potrieb bábätiek, detí, mladých ľudí a ich rodín.

c4c sa zaviazala uspokojovať potreby detských pacientov vďaka novej spolupráci medzi akademickým a súkromným sektorom, ktorý zahŕňa 35 akademických a 10 priemyselných partnerov a približne 500 pridružených partnerov.

Po svojom boku budem mať exceletné osobnosti, s ktorými mám to privilégium tvoriť pracovnú skupinu. Medzi nimi Elena Frattolin, Maren Sturny, Emelin Munoz, Malo Bonisseau, Jean Langford, Zuza Burzynska. 

Verím, že spoločne sa nám podarí, aby bol prístup k zdravotníckym pomôckam a inzulínom pre manažment diabetu základným dostupným právom v Európe, aj pre tých najmenších. Aby ste svoju energiu mohli sústrediť na každodenný život s diabetom, ktorému dnes nedokážeme zabrániť, ani ho vyliečiť. Pretože vieme, koľko námahy, aj s najlepšou dostupnou technológiou na svete, stojí.

Toto sa nestane hneď, a bude to náročná cesta, na ktorej budeme potrebovať pomoc každého jedného z vás. 

Prosím, vyplňte aj vy tento rýchly a jednoduchý DOTAZNÍK, ktorý som vytvorila, aby ste vyjadrením svojej skúsenosti v tomto prieskume, pomohli dodať potrebám rodín a detí žijúcich s diabetom typu náležitú váhu. Váš email nebudem zdieľať s tretími stranami, a vaše skúsenosti ostanú anonymné. Úprimne ďakujem.

Detaily k stretnutiu nižšie:

zdroj: conect4children.org internal materials 

Prečo sa stretnutie organizuje?

Výskyt diabetu typu I u detí sa zvyšuje s mierou približne 3 až 4 % ročne, najmä u detí predškolského veku. V Európe je 140 000 detí s cukrovkou I. typu s odhadom 21 600 nových prípadov ročne.

Nedávne liečebné smernice pre dospelých odporúčajú používanie moderných inzulínov a zariadení na automatizované podávanie inzulínu (hybridné pumpy s uzavretou slučkou), ak nie sú splnené ciele liečby. 

Bohužiaľ, niekoľkým z týchto inzulínov, doplnkových terapií k inzulínu a prístrojom na liečbu cukrovky chýba schválenie pre malé deti. 

V skutočnosti sa za posledných 10 rokov v dôsledku zvýšených regulačných požiadaviek počet farmaceutických klinických štúdií v pediatrickej diabetológii v Európe v porovnaní s USA znížil. Okrem toho nedávne schválenie nariadenia EÚ o zdravotníckych pomôckach MDR (2017/745), ktoré nahradilo smernicu o zdravotníckych pomôckach 93/42/EHS (MDD), viedlo k nedostatočnému schváleniu väčšiny nových systémov na automatizované podávanie inzulínu a iných zariadení pre pacientov mladších ako 6 rokov, keďže úsilie priemyslu je neúmerné k návratnosti investície. 

Tento problém je ešte komplikovanejší, pretože „off-label-use“ sa nevzťahuje na pomôcky na rozdiel od liekov. Existuje naliehavá potreba zlepšiť starostlivosť a liečbu detí s diabetom I. typu od začiatku ochorenia, aby sa predišlo zničujúcim dlhodobým komplikáciám ochorenia.

Témy, ktorým sa budeme venovať a diskutovať

o Definovať nenaplnené lekárske potreby detí s diabetom I. typu

o Preskúmať zdravotnícke pomôcky, ktoré sú dostupné a vo vývoji

o Pochopiť súčasné regulačné prostredie

o Zdieľať súčasné prekážky v pediatrickom vývoji zdravotníckych pomôcok a v prístupe pre deti

Hlavným cieľom stretnutia je navrhnúť stratégiu na zlepšenie včasného vývoja a prístupu k zdravotníckym pomôckam pre deti s diabetom I. typu, náležité riešenie neuspokojených potrieb detí, zavedenie inovatívnych ciest vývoja v regulačnom prostredí a zvýšenie dostupnosti pre všetkých pacientov.

Výstupy

Výstupom stretnutia bude spoločné pochopenie potrieb, problémov a dostupných prostriedkov VŠETKÝMI zainteresovanými stranami a navrhovaná stratégia a opatrenia na riešenie potrieb pacientov.

Počas stretnutia, na ktorom sa budú zdieľať verejne dostupné informácie, nebudú prijaté žiadne regulačné rozhodnutia o zdravotníckych pomôckach. Zistenia a závery stretnutia však pripravia pôdu pre budúce rozvojové plány a konkrétne kroky.

Po záveroch stretnutia bude článok odoslaný do recenzovaného časopisu v odbore.

Kto sa zúčastní?

Medzinárodní akademickí odborníci na detský diabetes, zástupcovia farmaceutických spoločností a spoločností vyrábajúcich zdravotnícke pomôcky, zástupcovia regulačných orgánov (EMA, FDA, notifikujúce orgány, orgány HTA) a pacienti, rodičia a ich obhajcovia.

Stretnutie bude prebiehať hybridnou formou, a k účasti online sa môžete prihlásiť aj vy, ešte do 15. februára 2023. Vyplnením formulára tu.